• En el momento actual, el único fármaco aprobado en España para tratar la ELA, es el RILUZOLE.
  • A día de hoy, debemos seguir recomendando administrar Riluzole a los pacientes y seguir basando nuestras indicaciones y recomendaciones a las autoridades sanitarias y enfermos sobre nuevos fármacos en el rigor científico. Dichos fármacos deberían estar accesibles dentro del sistema sanitario público con un trámite de aprobación acelerada pero sólo cuando la evidencia científica de los ensayos que soportan su indicación establezcan de manera suficiente su eficacia y su seguridad.
  • Recientemente ha saltado a los medios de comunicación la existencia de una triple terapia como tratamiento de la ELA. Esta consistiría en la administración conjunta de Riluzole, Masitinib y Edaravone. La noticia ha recibido una gran acogida social, especialmente entre los colectivos de pacientes. Y es que, ante la ausencia de un tratamiento curativo, cualquier avance científico genera una gran expectación tanto entre los pacientes de ELA como entre sus familiares. De ahí que, en las últimas semanas, un alto número de pacientes haya acudido a su especialista para conocer todos los detalles de esta triple terapia.
    Ante esta situación, el Comité Científico de la Fundación Luzón ha considerado pertinente emitir un informe de posicionamiento. En este documento se pone de manifiesto que:

1.- La enfermedad de neurona motora o enfermedad de Lou Gehrig, como también se conoce a la ELA, es una enfermedad heterogénea desde el punto de vista clínico y con diferentes mecanismos etiopatogénicos implicados.

2.- En el momento actual el único fármaco aprobado en España y con un efecto demostrado en ensayos suficientemente robustos, fundado en la teoría de la excitotoxicidad mediada por glutamato es el RILUZOLE.

3.- La ausencia de tratamiento curativo y limitada magnitud del efecto del RILUZOLE ha dado lugar a ensayar otros fármacos que actúen sobre otros mecanismos implicados, entre ellos MASITINIB y EDARAVONE.

4.- Hasta que las agencias regulatorias no consideren que se han hecho los estudios pertinentes que permitan demostrar la acción de estos fármacos sobre la progresión de la enfermedad en el paciente y su seguridad, , no hay suficiente evidencia científica para recomendar su uso e introducción en la Cartera de prestaciones del SNS.

5.- A día de hoy solo debemos recomendar administrar Riluzole, y no una triple terapia.

Evidencia científica sobre MASITINIB

Masitinib (de la compañía AB Science) es un inhibidor de tirosina quinasa. Los resultados de ensayos preclínicos en modelos celulares muestran un posible mecanismo neuroprotector. Este efecto se produce mediante la inhibición de formas aberrantes de microglia, las células encargadas del control de la respuesta inflamatoria en el sistema nervioso central. El ensayo clínico realizado ha mostrado que los pacientes que recibieron la dosis de 4.5 mg tuvieron una caída menor de la escala funcional comparados con el placebo, además de una menor caída en otros objetivos secundarios. No hubo diferencias significativas entre el grupo tratado con 3 mg/Lg día y el placebo en el objetivo principal.

La comercialización de Masitinib quedará sujeta a la resolución de inconvenientes que la agencia del medicamento ha detectado y a la probable realización de un estudio confirmatorio que permita despejar las dudas metodológicas expuestas.

Evidencia científica sobre EDARAVONE

Edaravone (del laboratorio Mitsubishi Tanabe) es un medicamento aprobado para su uso en pacientes con ELA desde el año 2015 en Japón y Corea del Sur. Recientemente ha sido aprobado también por la FDA para su uso en Estados Unidos. Su nombre comercial es Radicava. Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 días y ciclos posteriores de 10 días. Su mecanismo de acción teórico es la inhibición del daño oxidativo mediado por radicales libres.

Se debe tener en cuenta que el efecto descrito sobre la progresión de la enfermedad es pequeño, solo 2 puntos sobre una escala de 48 puntos, a 6 meses de seguimiento y sin tener datos sobre el seguimiento a largo término. No existen datos sobre el efecto en la supervivencia ni sobre otros biomarcadores. Los estudios exploratorios previos descartan ningún efecto beneficioso en fases moderadas o avanzadas de la enfermedad o en pacientes con afectación de la función respiratoria.

Hoy por hoy no existe ningún comunicado de la EMA sobre el uso de edavarone, y su uso no esta autorizado por las autoridades sanitarias como tratamiento de la ELA ni de otro proceso. Se esta valorando la necesidad de un ensayo con mayor número de pacientes, en población occidental, con el objetivo de valorar la eficacia y seguridad del fármaco en pacientes con ELA.

Componentes del Comité Sociosanitario de Fundación Luzón:

  • Emilia Barrot. Jefa de servicio de neumología del HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO (Sevilla).
  • María Bestue. Neurólogo. Responsable de estrategias y formación en la Consejería de Sanidad del Gobierno de Aragón (Zaragoza).
  • José Luis Capablo Liesa. Neurólogo del HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET (Zaragoza).
  • Jesús Esteban Pérez. Neurólogo Coordinador de la Unidad de ELA del HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE (Madrid).
  • Eva Fages Caravaca. Neuróloga del HOSPITAL SANTA LUCÍA DE CARTAGENA (Santa Lucía, Cartagena).
  • Patricia García Luna. Psicóloga por la Universidad de Sevilla. Trabaja para la Fundación Crecimiento y la Asociación Andaluza de la ELA (Sevilla).
  • Alberto García Martínez. Neurólogo del HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS (Oviedo).
  • Alberto García Redondo. Investigador del departamento de Bioquímica del HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE, Laboratorio de Investigación en ELA, Unidad de ELA “i+12” (Madrid).
  • Adriano Jiménez Escrig. Médico especialista en neurología e investigador del HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMÓN Y CAJAL (Madrid).
  • Adolfo López de Munain Arregui. Neurólogo del Servicio de Neurología del HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA-Director área de Neurociencias del INSTITUTO DE INVESTIGACIÓN BIODONOSTIA (San Sebastián). CIBERNED.
  • Agustín Mocoroa Rodríguez. Director Corporativo de Salud y Prevención de Riesgos Laborales del Grupo Banco Santander y del Hospital La Luz  Quirónsalud (Madrid).
  • Carmen Paradas. Coordinadora de la Unidad Multidisciplinar de la ELA del HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO (Sevilla).
  • Julio Pardo Fernández. Coordinador de la Unidad Multidisciplinar de ELA del Hospital Clínico de Santiago. Coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Clínico de Santiago (Santiago de Compostela).
  • Ivonne Pascual Jericó. Neuróloga del COMPLEJO HOSPITALARIO DE NAVARRA (Pamplona).
  • Mónica Povedano Panadés. Coordinadora de la Unidad Funcional de Motoneurona del HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BELLVITGE (Hospitalet de Llobregat).
  • Javier Riancho Zarrabeitia. Neurólogo del HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA. Investigador del grupo enfermedades neurodegenerativas de IDIVAL, CIBERNED (Santander).
  • Ricardo Rojas García. Coordinador de la Clínica de enfermedades de la Neurona Motora de la Unidad de Patología Neuromuscular del Servicio de Neurología del HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU (Barcelona).
  • Emilio Servera. Jefe del Servicio de Neumología del HOSPITAL UNIVERSITARIO DE VALENCIA (Valencia). Responsable del Grupo de Investigación del INCLIVA en Problemas Respiratorios de las Enfermedades Neuromusculares.
  • María Teresa Sevilla Mantecón. Coordinadora de la Unidad Multidisciplinar del tratamiento clínico de los enfermos de la ELA del HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE (Valencia).
  • Luis Varona Franco. Coordinador de la Unidad Multiasistencial de la ELA del País Vasco del HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BASURTO (Bilbao).
  • Juan Francisco Vázquez Costa. Neurólogo e investigador del HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE – IIS la Fe (Valencia).

Referencias completas en:

“Informe sobre medicamentos Fundación Luzón”. Accesible en: http://ffluzon.org/farmacos-contra-la-ela/