09, April

Triple terapia en ELA: Posicionamiento del Comité Sociosanitario de la Fundación Luzón


Ante esta situación, el Comité Científico de la Fundación Luzón ha considerado pertinente emitir un informe de posicionamiento. En este documento se pone de manifiesto que:

1.- La enfermedad de neurona motora o enfermedad de Lou Gehrig, como también se conoce a la ELA, es una enfermedad heterogénea desde el punto de vista clínico y con diferentes mecanismos etiopatogénicos implicados.

2.- En el momento actual el único fármaco aprobado en España y con un efecto demostrado en ensayos suficientemente robustos, fundado en la teoría de la excitotoxicidad mediada por glutamato es el RILUZOLE.

3.- La ausencia de tratamiento curativo y limitada magnitud del efecto del RILUZOLE ha dado lugar a ensayar otros fármacos que actúen sobre otros mecanismos implicados, entre ellos MASITINIB y EDARAVONE.

4.- Hasta que las agencias regulatorias no consideren que se han hecho los estudios pertinentes que permitan demostrar la acción de estos fármacos sobre la progresión de la enfermedad en el paciente y su seguridad, , no hay suficiente evidencia científica para recomendar su uso e introducción en la Cartera de prestaciones del SNS.

5.- A día de hoy solo debemos recomendar administrar Riluzole, y no una triple terapia.

 

Evidencia científica sobre MASITINIB

 

Masitinib (de la compañía AB Science) es un inhibidor de tirosina quinasa. Los resultados de ensayos preclínicos en modelos celulares muestran un posible mecanismo neuroprotector. Este efecto se produce mediante la inhibición de formas aberrantes de microglia, las células encargadas del control de la respuesta inflamatoria en el sistema nervioso central. El ensayo clínico realizado ha mostrado que los pacientes que recibieron la dosis de 4.5 mg tuvieron una caída menor de la escala funcional comparados con el placebo, además de una menor caída en otros objetivos secundarios. No hubo diferencias significativas entre el grupo tratado con 3 mg/Lg día y el placebo en el objetivo principal.

La comercialización de Masitinib quedará sujeta a la resolución de inconvenientes que la agencia del medicamento ha detectado y a la probable realización de un estudio confirmatorio que permita despejar las dudas metodológicas expuestas.

Evidencia científica sobre EDARAVONE

 

Edaravone (del laboratorio Mitsubishi Tanabe) es un medicamento aprobado para su uso en pacientes con ELA desde el año 2015 en Japón y Corea del Sur. Recientemente ha sido aprobado también por la FDA para su uso en Estados Unidos. Su nombre comercial es Radicava. Se trata de un medicamento intravenoso, que se administra en un ciclo inicial de 28 días y ciclos posteriores de 10 días. Su mecanismo de acción teórico es la inhibición del daño oxidativo mediado por radicales libres.

Se debe tener en cuenta que el efecto descrito sobre la progresión de la enfermedad es pequeño, solo 2 puntos sobre una escala de 48 puntos, a 6 meses de seguimiento y sin tener datos sobre el seguimiento a largo término. No existen datos sobre el efecto en la supervivencia ni sobre otros biomarcadores. Los estudios exploratorios previos descartan ningún efecto beneficioso en fases moderadas o avanzadas de la enfermedad o en pacientes con afectación de la función respiratoria.

Hoy por hoy no existe ningún comunicado de la EMA sobre el uso de edavarone, y su uso no esta autorizado por las autoridades sanitarias como tratamiento de la ELA ni de otro proceso. Se esta valorando la necesidad de un ensayo con mayor número de pacientes, en población occidental, con el objetivo de valorar la eficacia y seguridad del fármaco en pacientes con ELA.

 

Componentes del Comité Sociosanitario de Fundación Luzón:

 

 

Referencias completas en:

“Informe sobre medicamentos Fundación Luzón”. Accesible en: https://ffluzon.org/farmacos-contra-la-ela-informe-fundacio-luzon/

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *