Hasta la fecha se han probado más de 70 compuestos para el tratamiento de la ELA, pero a pesar de los esfuerzos considerables de la industria y el mundo académico, ninguno de los tratamientos ha sido eficaz en ralentizar el curso de la enfermedad o prolongar la supervivencia. Hace ya 25 años desde que se aprobó el Riluzol, el primer medicamento para tratar la ELA. Recientemente, también se ha aprobado por la Agencia del Medicamento Americana (FDA) la Edaravona, el cual ayuda a retrasar el deterioro de la función motora, aunque no está disponible para pacientes europeos. Es por esto que se requiere un cambio en el enfoque actual hacia el desarrollo de medicamentos para mejorar la eficacia a la hora de encontrar tratamientos para el ELA.
TRICALS (Treatment Research Initiative to Cure ALS; www.tricals.org ) es la mayor iniciativa de investigación europea para encontrar una cura para la ELA hasta la fecha. Está formado por la unión de 42 centros de investigación en 15 países con organizaciones de pacientes y fundaciones para alcanzar nuestro único objetivo: encontrar tratamientos efectivos para la ELA. El objetivo de la Iniciativa TRICALS es extender el esfuerzo colectivo con la industria y consolidar las rutas de desarrollo de medicamentos. Debido al interés por los ensayos clínicos mostrado por investigadores, asociaciones de pacientes, farmacéuticas y organismos financiadores, TRICALS ha decidido abordar cinco temas principales en Ensayos clínicos de ELA: (1) investigación preclínica, (2) desarrollo de biomarcadores, (3) criterios de elegibilidad, (4) criterios de valoración de eficacia y (5) diseño de prueba innovador. La industria está abierta fundamentalmente a cambiar el desarrollo de fármacos para la ELA y acortar el tiempo hasta una terapia eficaz para los pacientes mediante la implementación innovaciones prometedoras en el desarrollo de biomarcadores, el diseño de ensayos y la selección de pacientes. Sin embargo, existe una necesidad urgente de todas las partes interesadas en fomentar el debate sobre la regulación vigente y las pautas actuales para adoptar con éxito la innovación en futuras líneas de desarrollo clínico.
La implementación de una colaboración a gran escala como TRICALS podría acelerar significativamente la innovación en el desarrollo de fármacos para la ELA y crear una autopista hacia una cura.
TRICALS: creating a highway toward a cure. Ruben P.A. Van Eijk et al. Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 2020; 21: 496–501. DOI: 10.1080/21678421.2020.1788092
