07, March

Medicamentos para enfermedades raras. ¿Que se ha conseguido en 2017 en I+D?


La investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades raras supone un reto para la ciencia. El reducido número de pacientes y su dispersión geográfica han limitado siempre su estudio y su mejor conocimiento. Otro aspecto que también ha influido en que los esfuerzos en investigación hayan sido insuficientes es que, investigar sobre una enfermedad que afecta a un escaso número de personas no ha resultado tan rentable como abrir nuevas y dificultosas líneas de estudio en torno a enfermedades que afectan a un amplio número de población.

 

No obstante, en los últimos años ha empezado a cambiar esta mentalidad. Se ha experimentado un ligero avance en investigación y desarrollo de nuevos fármacos. Así se extrae de los datos de 2017 procedentes de las dos principales agencias reguladoras del mundo. Tanto la European Medicines Agency (EMA) como la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos confirman esta tendencia positiva.

 

En el primer caso, 14 (40%) de los 35 medicamentos con un nuevo principio activo que recibieron opinión positiva de la EMA estaban indicados para tratar enfermedades raras. La propia EMA señala que el actual marco vigente sobre enfermedades poco frecuentes favorece la I+D en estas dolencias por parte de la industria, y destaca las aportaciones terapéuticas de los nuevos fármacos huérfanos. Entre ellos, figuran medicamentos contra patologías como la queratitis neurotrófica, el neuroblastoma o el síndrome carcinoide, entre otras.

 

En lo que se refiere a Estados Unidos, los datos coinciden con los europeos. Un total de 18 medicamentos (el  39% de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA en 2017) son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes. Entre estos nuevos medicamentos, la FDA destaca un nuevo fármaco para tratar una forma específica de la enfermedad de Batten. También se ha aprobado un fármaco dirigido a prevenir o reducir los episodios hemorrágicos en pacientes con un tipo concreto de hemofilia A.

 

Tratamiento de la ELA: mucho camino por recorrer

 

Con respecto a la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), también se han logrado más progresos en los últimos cinco años que en 100 años de investigación de esta enfermedad. Sin embargo, queda mucho camino por recorrer. Es una enfermedad de la que cada año se diagnostican cerca de 900 nuevos casos en nuestro país y para la que no existe cura. De hecho, a día de hoy tampoco hay ningún tratamiento disponible para ralentizar, y menos aún detener, su progresión. La ciencia ha identificado fármacos con efectos “modestos” a la hora de estabilizar la enfermedad en distintos modelos animales. Pero habrá que esperar para obtener los resultados de seguridad y eficacia en pacientes de ELA.

 

Precisamente en la ELA, la investigación es uno de los principales elementos que puede influir en una mayor esperanza para los pacientes. Así lo defendemos desde la Fundación Luzón. “Creemos que podemos dar tiempo a los que ahora no lo tienen mediante tres vías: financiando estudios y líneas de investigación; formando a nuestros científicos, profesionales de la salud y cuidadores; y ayudando decididamente a las administraciones públicas a innovar en su asistencia sanitaria y social”, explica Ana López-Casero, directora general de la Fundación Luzón. Y concluye: “La ELA es la punta de lanza de otras enfermedades neurodegenerativas muy duras y que también merecen más atención. Pero para avanzar necesitamos el apoyo demás personas y empresas que, como nosotros, quieran adquirir una actitud transformadora”.

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