Ensayos

ENSAYOS CLÍNICOS

ENSAYOS ACTIVOS

Nombre del Ensayo	Fase	Tipo de intervención	Localizaciones	Contacto	Observaciones
TCIM/ELAII	II	Inyección intramuscular de células madre	HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA, HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE, HOSPITAL UNIVERSITARIO SAN JUAN DE ALICANTE	ensayoclinicoela@gmail.com	el objetivo es determinar si la infusión intramuscular de células madre autólogas tiene influencia en la pérdida de unidades motoras del músculo tratado, y en el mantenimiento de la fuerza de dicho músculo. Por el diseño del ensayo, no es previsible que la participación en el mismo pueda modificar la supervivencia ni la situación funcional global de los pacientes, pero su colaboración es esencial para avanzar en el conocimiento de esta posible vía de tratamiento.
ORARIALS-02	III	Administración de 1200 mg/día de Arimoclomol	COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ, HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON	hda@orphazyme.com	Ensayo de extensión abierto, no aleatorizado, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de 1200 mg/día de Arimoclomol -400 mg tres veces al día (t.i.d.)- en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que han completado el ensayo ORARIALS-01.
Eficacia y Seguridad de Ravulizumab en pacientes de ELA	III	Inyección de dosis dependiente del peso de Ravulizumab	Hospital de Basurto, Bilbao Hospital La Fe, Valencia Hospital San Rafael, Madrid. Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, Barcelona. Hospital de la Vall d’Hebron, Barcelona Hospital de Bellvitge, L’Hospitalet de Llobregat, Barcelona Hospital Reina Sofía, Córdoba.	clinicaltrials.eu@alexion.com	Contactar con las Unidades de ELA de los hospitales participantes

ENSAYOS HISTÓRICOS

Modalidad	nombre del medicamento	Mecanismo de acción	Fase/ Resultado	Indicador primario
Antiinflamatorios/moduladores del sistema inmune
Anticuerpo	Tocilizumab	anticuerpo contra IL-6R	fase 2	Seguridad, tolerabilidad
Polipéptido	ACTH/Acthar gel	ACTH-estimulador de la liberación de glucocorticoides	fase 2, detenido	Escala ALSFRS-R
Polipéptido	IL-2	Promueve la diferenciación de linfocitos T reguladores (Treg)	fase 2	Supervivencia
Molécula pequeña	Ibudilast	Inhibidor de PDE, suprime la activación proinflamatoria glial	fase 2	Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeña	Pentoxifilina	Inhibidor dePDE	fase 3, fallido	Supervivencia
Molécula pequeña	Masitinib	inhibidor de CSF-1R/c-kit, suprime la activación y proliferación microglial	fase 2/3	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	NP001	Forma estabilizada de clorito sódico, inhibe la expresión de NF-κB y la producción de IL-1β	fase 2, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Talidomida	Suprime la producción de TNF-α	fase 2, fallido	Escalas ALSFRS-R y Test funcional pulmonar
Péptido mimético	Acetato glatirámero	Trampa de MBP, modula la reactividad de las células T	fase 2, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	CC100	Éster fenetíl de ácido cafeico, suprime la señalización de MAPK y NF-κB	fase 1	Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeña	Fingolimod	Agonista de S1PR1, reduce los linfocitos circulantes	fase 2	Escalas ALSFRS-R y Capacidad Vital Supina
Molécula pequeña	Minociclina	Suprime la activación proinflamatoria glial	fase 3, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	pioglitazona	agonista de PPAR-γ, suprime la señal de NF-κB	fase 2, fallido	Supervivencia general
Molécula pequeña	DNL747	inhibidor de RIPK1, suprime la producción de citoquinas microgliales proinflamatorias	fase 1	Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeña	Fasudil	Inhibidor de ROCK, suprime la producción de citoquinas microgliales proinflamatorias	fase 2A	Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeña	Ono-2506	Ácido arúndico, modula la actividad de los astrocitos	fase 2, fallido	Capacidad Vital Supina
Proteína	Anakinra	Antagonista del receptor de IL-1	fase 1	Seguridad, tolerabilidad
Nanoburbujas	RNS60	Suprime la NF-κB microglial	fase 2	Escala ALSFRS-R
Antiexcitatorios
Molécula pequeña	Riluzol	Reduce la neurotransmisión glutamatérgica, bloquea los canales de sodio	Aprobado	Supervivencia sin traqueostomía
Molécula pequeña	Retigabina	Agonista de los canales de potasio	fase 2	Inhibición intracortical de intervalo corto
Molécula pequeña	Memantina	Antagonista del receptor NMDA	fase 2, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Talampanel	Antagonista del receptor AMPA	fase 2, fallido	Fuerza isométrica del brazo
Molécula pequeña	Perampanel	Antagonista del receptor AMPA	fase 2	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Mexiletina	Bloqueador del canal de sodio	fase 2, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Ceftriaxona	Incrementa el Transportador de Aminoácidos Excitatorios 2 en los astrocitos	fase 3, fallido	Supervivencia coprimaria y Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Celecoxib	Inhibidor de COX2, suprime la liberación de glutamato de los astrocitos	fase 2, fallido	Contracción isométrica voluntaria máxima
Molécula pequeña	Lamotrigina	Bloqueador del canal de sodio	fase 2, fallido	Escala de Norris
Molécula pequeña	Nimodipina	Bloqueador del canal de calcio	fase 2, fallido	Capacidad Vital Forzada
Molécula pequeña	Gabapentina	Bloqueador de la síntesis de glutamato, bloqueador de canales de calcio	fase 3, fallido	fuerza muscular de brazos
Antioxidantes
Molécula pequeña	Edaravone	Secuestrador de radicales libres	Aprobado (No en Europa)	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Epi‐589	Modula los niveles de glutatión	fase 2	Seguridad
Molécula pequeña	N‐Acetylcysteina	Secuestrador de radicales de oxígeno (precursor de glutatión)	fase 2, fallido	Supervivencia
Vitamina	Vitamina E	Secuestrador de radicales de oxígeno	fase 2, fallido	Puntuación de Norris, supervivencia
Molécula pequeña	Coenzyma Q10	Secuestrador de radicales de oxígeno, cofactor mitocondrial de la cadena transportadora de electrones	fase 2, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Selegilina	Inhibidor de MAO-B; actividad catalasa	fase 2, fallido	Escala AALSRS
Molécula pequeña	Rasagilina	Inhibidor de MAO-B	fase 2, fallido	tiempo a la muerte, escala ALSFRS-R
Terapias contra SOD1
Molécula pequeña	Cu(II)-ATSM	Elimina SOD1 mal plegado	fase 1/2	seguridad y tolerabilidad
Oligonucleótido antisentido	BIIB067	Reduce los niveles de SOD1 mutante	fase 3	Escala ALSFRS-R, marcadores moleculares
Molécula pequeña	Pirimetamina	reduce los niveles de SOD1	fase 1/2	cambio en SOD1 en fluido cefalíco y espinal
Aglutinantes de Troponina
Molécula pequeña	Levosimendan	Activador de la troponina muscular	fase 3	Capacidad Vital Supina
Molécula pequeña	Tirasemtiv	Activador de la troponina en músculo esquelético rápido	fase 3, fallido	Capacidad Vital Supina
Molécula pequeña	CK-2127107	Activador de la troponina en músculo esquelético rápido	fase 2	Capacidad Vital Supina
Factores (Neuro)tróficos
Polipéptido	IGF-1	IGF-1 humana recombinante	fase 3, fallido	Escala AALSRS
Molécula pequeña	Xaliproden	Agonista 5-HT1A, potenciador del factor neurotrófico no peptídico.	fase 3, fallido	Supervivencia
Polipéptido	EPO	Eritropoietina humana recombinante	fase 3, fallido	Supervivencia
Polipéptido	BDNF	BDNF humana recombinante	fase 3, fallido	Capacidad Vital Forzada
Péptido	GM604	Fragmento peptídico de factor motoneurotrófico	fase 2A	Seguridad, tolerabilidad y biomarcadores
Polipéptido	CNTF	CNTF humano recombinante	fase 2/3, fallido	Fuerza muscular isométrica, Capacidad Vital Forzada
Plásmido	SB509	Factor de transcripción ZFP para la expresión de VEFG	fase 2	Escala ALSFRS-R
Plásmido	VM202	Expresión de HGF	Fase 1/2	seguridad y tolerabilidad
Plásmido	Snn0029	Expresión de VEGF165	Fase 1/2	seguridad y tolerabilidad
Polipéptido	KP-100	HGF humano recombinante	Fase 1	seguridad y tolerabilidad
Células madre	Nurown	Células madre autólogas de la médula osea cultivadas exvivo para inducir su producción de factores neurotróficos	fase 3	Escala ALSFRS-R
Células madre	TCIM/ELA II	infusión intramuscular de células madre de médula ósea autólogas	fase 2	Seguridad. Evolución del proceso patológico en diferentes músculos.
Moduladores de la función mitocondrial
Molécula pequeña	Dexpramipexole	Inhibe el poro de transición de pearmibilidad mitocondrial	fase 3, fallido	Evaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeña	Olexosime	Inhibe el poro de transición de pearmibilidad mitocondrial	fase 2/3, fallido	Supervivencia a los 18 meses
Molécula pequeña	Creatina	Incrementa la producción de ATP mitocondrial	fase 2, fallido	Supervivencia y Contracción isométrica voluntaria máxima
Molécula pequeña	L-Acetil-Carnitina	Transporta ácidos grasos de cadena larga a través de la membrana mitocondrial	fase 2	Pérdida de autosuficiencia
Inductores de autofagia
Molécula pequeña	Litio	Inhibidor de inositol monofosfato	fase 3, fallido	Supervivencia
Molécula pequeña	Rapamicina	Inhibidor de TOR	fase 2	Número Treg
Molécula pequeña	Tamoxifeno	Incrementa la beclina-1	fase 2	Fuerza del brazo
Otras estrategias terapéuticas
Anticuerpo	Ozanezumab	Anticuerpo contra NOGO-A	fase 2, fallido	Ranking combinado de la escala ALSFRS-R y semanas de supervivencia
Molécula pequeña	GDC-0134	Inhibidor de DLK, suprime la respuesta de estrés dependiente de JNK	fase 1	seguridad y tolerabilidad
N/A	YAM80	N/A	fase 2	seguridad y escala ALSFRS-R
Vitamina	Metilcobalamina	activa la vitamina B12, disminuye los niveles de homocisteína	fase 2/3, fallido	Supervivencia y escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Pimozida	Bloqueante de canales de calcio tipo T, potenciador de las conexiones neuromusculares	fase 2	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Omigapil/TCH346	Antiapoptótico, se une a LA GAPDH	fase 2/3, fallido	Escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Deferiprona	Quelante de metal de hierro	fase 2/3	Evaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeña	AMX0035	Activador de las proteínas de choque térmico	fase 2	Seguridad, tolerabilidad y escala ALSFRS-R
Molécula pequeña	Arimoclomol	Induce la expresión de proteínas de choque térmico	fase 3	Evaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeña	EH301	Nicotinamida Ribósido, dispara los niveles de NAD+	fase 2	Escala ALSFRS-R
Oligonucleótido antisentido	BIIB078	Oligonucleótido dirigido contra C9orf72	fase 1	seguridad y tolerabilidad
Molécula pequeña	MD1003	Alta dosis de biotina, favorece la mielinización	fase 2	Seguridad, tolerabilidad y panel hematológico
Células madre	AstroRX	Transplante de astrocitos derivados de células madre embrionarias.	fase 1/2	Seguridad y tolerabilidad. Escala ALSFRS-R