Ensayos

ENSAYOS CLÍNICOS

ENSAYOS ACTIVOS

Nombre del EnsayoFaseTipo de intervenciónLocalizacionesContactoObservaciones
TCIM/ELAIIIIInyección intramuscular de células madreHOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA,

HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE,

HOSPITAL UNIVERSITARIO SAN JUAN DE ALICANTE
ensayoclinicoela@gmail.comel objetivo es determinar si la infusión intramuscular de células madre autólogas tiene influencia en la pérdida de unidades motoras del músculo tratado, y en el mantenimiento de la fuerza de dicho músculo. Por el diseño del ensayo, no es previsible que la participación en el mismo pueda modificar la supervivencia ni la situación funcional global de los pacientes, pero su colaboración es esencial para avanzar en el conocimiento de esta posible vía de tratamiento.
ORARIALS-02IIIAdministración de 1200 mg/día de ArimoclomolCOMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ,

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
hda@orphazyme.comEnsayo de extensión abierto, no aleatorizado, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de 1200 mg/día de Arimoclomol -400 mg tres veces al día (t.i.d.)- en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que han completado el ensayo ORARIALS-01.

ENSAYOS HISTÓRICOS

Modalidadnombre del medicamentoMecanismo de acciónFase/ ResultadoIndicador primario
Antiinflamatorios/moduladores del sistema inmune
AnticuerpoTocilizumabanticuerpo contra IL-6Rfase 2Seguridad, tolerabilidad
PolipéptidoACTH/Acthar gelACTH-estimulador de la liberación de glucocorticoidesfase 2, detenidoEscala ALSFRS-R
PolipéptidoIL-2Promueve la diferenciación de linfocitos T reguladores (Treg)fase 2Supervivencia
Molécula pequeñaIbudilastInhibidor de PDE, suprime la activación proinflamatoria glialfase 2Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeñaPentoxifilinaInhibidor dePDEfase 3, fallidoSupervivencia
Molécula pequeñaMasitinibinhibidor de CSF-1R/c-kit, suprime la activación y proliferación microglialfase 2/3Escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaNP001Forma estabilizada de clorito sódico, inhibe la expresión de NF-κB y la producción de IL-1βfase 2, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaTalidomidaSuprime la producción de TNF-αfase 2, fallidoEscalas ALSFRS-R y Test funcional pulmonar
Péptido miméticoAcetato glatirámeroTrampa de MBP, modula la reactividad de las células Tfase 2, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaCC100Éster fenetíl de ácido cafeico, suprime la señalización de MAPK y NF-κBfase 1Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeñaFingolimodAgonista de S1PR1, reduce los linfocitos circulantesfase 2Escalas ALSFRS-R y Capacidad Vital Supina
Molécula pequeñaMinociclinaSuprime la activación proinflamatoria glialfase 3, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñapioglitazonaagonista de PPAR-γ, suprime la señal de NF-κBfase 2, fallidoSupervivencia general
Molécula pequeñaDNL747inhibidor de RIPK1, suprime la producción de citoquinas microgliales proinflamatoriasfase 1Seguridad, tolerabilidad
Molécula pequeñaFasudilInhibidor de ROCK, suprime la producción de citoquinas microgliales proinflamatoriasfase 2ASeguridad, tolerabilidad
Molécula pequeñaOno-2506Ácido arúndico, modula la actividad de los astrocitosfase 2, fallidoCapacidad Vital Supina
ProteínaAnakinraAntagonista del receptor de IL-1fase 1Seguridad, tolerabilidad
NanoburbujasRNS60Suprime la NF-κB microglialfase 2Escala ALSFRS-R
Antiexcitatorios
Molécula pequeñaRiluzolReduce la neurotransmisión glutamatérgica, bloquea los canales de sodioAprobadoSupervivencia sin traqueostomía
Molécula pequeñaRetigabinaAgonista de los canales de potasiofase 2Inhibición intracortical de intervalo corto
Molécula pequeñaMemantinaAntagonista del receptor NMDAfase 2, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaTalampanelAntagonista del receptor AMPAfase 2, fallidoFuerza isométrica del brazo
Molécula pequeñaPerampanelAntagonista del receptor AMPAfase 2Escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaMexiletinaBloqueador del canal de sodiofase 2, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaCeftriaxonaIncrementa el Transportador de Aminoácidos Excitatorios 2 en los astrocitosfase 3, fallidoSupervivencia coprimaria y Escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaCelecoxibInhibidor de COX2, suprime la liberación de glutamato de los astrocitosfase 2, fallidoContracción isométrica voluntaria máxima
Molécula pequeñaLamotriginaBloqueador del canal de sodiofase 2, fallidoEscala de Norris
Molécula pequeñaNimodipinaBloqueador del canal de calciofase 2, fallidoCapacidad Vital Forzada
Molécula pequeñaGabapentinaBloqueador de la síntesis de glutamato, bloqueador de canales de calciofase 3, fallidofuerza muscular de brazos
Antioxidantes
Molécula pequeñaEdaravoneSecuestrador de radicales libresAprobado (No en Europa)Escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaEpi‐589Modula los niveles de glutatiónfase 2Seguridad
Molécula pequeñaN‐AcetylcysteinaSecuestrador de radicales de oxígeno (precursor de glutatión)fase 2, fallidoSupervivencia
VitaminaVitamina ESecuestrador de radicales de oxígenofase 2, fallidoPuntuación de Norris, supervivencia
Molécula pequeñaCoenzyma Q10Secuestrador de radicales de oxígeno, cofactor mitocondrial de la cadena transportadora de electronesfase 2, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaSelegilinaInhibidor de MAO-B; actividad catalasafase 2, fallidoEscala AALSRS
Molécula pequeñaRasagilinaInhibidor de MAO-Bfase 2, fallidotiempo a la muerte, escala ALSFRS-R
Terapias contra SOD1
Molécula pequeñaCu(II)-ATSMElimina SOD1 mal plegadofase 1/2seguridad y tolerabilidad
Oligonucleótido antisentidoBIIB067Reduce los niveles de SOD1 mutantefase 3Escala ALSFRS-R, marcadores moleculares
Molécula pequeñaPirimetaminareduce los niveles de SOD1fase 1/2cambio en SOD1 en fluido cefalíco y espinal
Aglutinantes de Troponina
Molécula pequeñaLevosimendanActivador de la troponina muscularfase 3Capacidad Vital Supina
Molécula pequeñaTirasemtivActivador de la troponina en músculo esquelético rápidofase 3, fallidoCapacidad Vital Supina
Molécula pequeñaCK-2127107Activador de la troponina en músculo esquelético rápidofase 2Capacidad Vital Supina
Factores (Neuro)tróficos
PolipéptidoIGF-1IGF-1 humana recombinantefase 3, fallidoEscala AALSRS
Molécula pequeñaXaliprodenAgonista 5-HT1A, potenciador del factor neurotrófico no peptídico.fase 3, fallidoSupervivencia
PolipéptidoEPOEritropoietina humana recombinantefase 3, fallidoSupervivencia
PolipéptidoBDNFBDNF humana recombinantefase 3, fallidoCapacidad Vital Forzada
PéptidoGM604Fragmento peptídico de factor motoneurotróficofase 2ASeguridad, tolerabilidad y biomarcadores
PolipéptidoCNTFCNTF humano recombinantefase 2/3, fallidoFuerza muscular isométrica, Capacidad Vital Forzada
PlásmidoSB509Factor de transcripción ZFP para la expresión de VEFGfase 2Escala ALSFRS-R
PlásmidoVM202Expresión de HGFFase 1/2seguridad y tolerabilidad
PlásmidoSnn0029Expresión de VEGF165Fase 1/2seguridad y tolerabilidad
PolipéptidoKP-100HGF humano recombinanteFase 1seguridad y tolerabilidad
Células madreNurownCélulas madre autólogas de la médula osea cultivadas exvivo para inducir su producción de factores neurotróficosfase 3Escala ALSFRS-R
Células madreTCIM/ELA IIinfusión intramuscular de células madre de médula ósea autólogasfase 2Seguridad. Evolución del proceso patológico en diferentes músculos.
Moduladores de la función mitocondrial
Molécula pequeñaDexpramipexoleInhibe el poro de transición de pearmibilidad mitocondrialfase 3, fallidoEvaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeñaOlexosimeInhibe el poro de transición de pearmibilidad mitocondrialfase 2/3, fallidoSupervivencia a los 18 meses
Molécula pequeñaCreatinaIncrementa la producción de ATP mitocondrialfase 2, fallidoSupervivencia y Contracción isométrica voluntaria máxima
Molécula pequeñaL-Acetil-CarnitinaTransporta ácidos grasos de cadena larga a través de la membrana mitocondrialfase 2Pérdida de autosuficiencia
Inductores de autofagia
Molécula pequeñaLitioInhibidor de inositol monofosfatofase 3, fallidoSupervivencia
Molécula pequeñaRapamicinaInhibidor de TORfase 2Número Treg
Molécula pequeñaTamoxifenoIncrementa la beclina-1fase 2Fuerza del brazo
Otras estrategias terapéuticas
AnticuerpoOzanezumabAnticuerpo contra NOGO-Afase 2, fallidoRanking combinado de la escala ALSFRS-R y semanas de supervivencia
Molécula pequeñaGDC-0134Inhibidor de DLK, suprime la respuesta de estrés dependiente de JNKfase 1seguridad y tolerabilidad
N/AYAM80N/Afase 2seguridad y escala ALSFRS-R
VitaminaMetilcobalaminaactiva la vitamina B12, disminuye los niveles de homocisteínafase 2/3, fallidoSupervivencia y escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaPimozidaBloqueante de canales de calcio tipo T, potenciador de las conexiones neuromuscularesfase 2Escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaOmigapil/TCH346Antiapoptótico, se une a LA GAPDHfase 2/3, fallidoEscala ALSFRS-R
Molécula pequeñaDeferipronaQuelante de metal de hierrofase 2/3Evaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeñaAMX0035Activador de las proteínas de choque térmicofase 2Seguridad, tolerabilidad y escala ALSFRS-R
Molécula pequeñaArimoclomolInduce la expresión de proteínas de choque térmicofase 3Evaluación combinada de funcionalidad y supervivencia
Molécula pequeñaEH301Nicotinamida Ribósido, dispara los niveles de NAD+fase 2Escala ALSFRS-R
Oligonucleótido antisentidoBIIB078Oligonucleótido dirigido contra C9orf72fase 1seguridad y tolerabilidad
Molécula pequeñaMD1003Alta dosis de biotina, favorece la mielinizaciónfase 2Seguridad, tolerabilidad y panel hematológico
Células madreAstroRXTransplante de astrocitos derivados de células madre embrionarias.fase 1/2Seguridad y tolerabilidad. Escala ALSFRS-R

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