28, February

España pide a la OMS que incluya la investigación en Enfermedades Raras entre sus prioridades


Conseguir que la investigación en Enfermedades Raras sea una prioridad de la Organización Mundial de la Salud (OMS). Ese es el objetivo que se ha propuesto la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER). Lo ha anunciado en el marco del  Día Mundial de las Enfermedades Raras que este año lleva por lema “Construyamos HOY, para el MAÑANA”.  Juan Carrión, presidente de FEDER, lo ha anunciado así: “Desde la FEDER queremos instar a reconocer e incorporar la importancia de la investigación en Enfermedades Raras dentro de la agenda política de la OMS, formando parte de su discurso político y plan de acción”.

Se trata de poner de relevancia la problemática de las Enfermedades Raras dentro del objetivo concreto de la OMS: “Ayudar a los países a lograr la cobertura sanitaria universal”. Esta cobertura “abarca la promoción de la salud, los servicios de prevención, el diagnóstico, los medicamentos y los servicios curativos y de rehabilitación”, explica Carrión.

Diagnóstico y tratamiento en Enfermedades Raras, un desafío internacional

Esta petición se realiza tras conocer unas cifras dramáticas. Casi el 50% de las personas con ER ha sufrido un retraso en el diagnóstico. Este retraso ha sido superior a 10 años para un 20% de los pacientes. Para un porcentaje similar, el diagnóstico se ha demorado entre 4 y 9 años. También se sabe que el 47% de las personas con ER no tiene tratamiento o si lo tienen, lo consideran inadecuado.

Estos datos se desprenden del primer avance de resultados de la actualización del Estudio de Necesidades Socio-sanitarias de las Personas con Enfermedades Raras y sus Familias (Estudio ENSERio) desarrollado por FEDER y el Centro de Referencia Estatal de Atención a Personas con Enfermedades Raras (CREER). De esta forma, se vuelve a poner el foco en los desafíos más urgentes a los que se enfrentan los pacientes con Enfermedades Raras: el diagnóstico y el tratamiento.

El desarrollo de tratamientos acentúa la problemática que viven las 350 millones de pacientes en el mundo. Según datos de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) “tan sólo el 5% de las enfermedades raras cuentan con tratamiento”. En concreto, en Europa “desde el año 2000, se han autorizado 145 medicamentos huérfanos. De ellos y a día de hoy, en Europa, hay 102 medicamentos autorizados con designación huérfana”, informa Carrión.

Objetivos 2027: diagnósticos más rápidos y mil nuevas terapias

FEDER ha planteado una hoja de ruta a nivel global. Entre sus objetivos destaca: que todos los pacientes de enfermedades raras reciban un diagnóstico preciso en el plazo de un año, aprobar mil nuevas terapias y desarrollar metodologías que permitan evaluar el impacto de los diagnósticos y las terapias aplicadas en los pacientes. Para conseguir estos objetivos, FEDER propone alertar sobre la necesidad de optimizar los recursos actuales, rentabilizar la inversión y aumentar la I+D+i a nivel nacional, consolidando las redes internas de conocimiento y garantizando que el mismo se comparta a nivel nacional e internacional.

FEDER quiere aprovechar el Día Mundial de las Enfermedades Raras para poner de manifiesto que: “lo que hagamos hoy en el impulso del conocimiento científico se transformará mañana en prevención, diagnóstico y tratamiento. De esta forma, la diferencia entre el presente y el futuro de las enfermedades raras pasa por la investigación. Y quien tiene la llave aquí es la sociedad”, traslada el Presidente de FEDER.

Mayor inversión en investigación en Enfermedades Raras

Según los datos del Instituto Nacional de Estadística (INE), el gasto en I+D en 2016 fue de 13.260 millones de euros, lo que equivale al 1,19% del Producto Interior Bruto (PIB) Desde Europa, los últimos datos de Eurostat confirman la situación, ya que según la oficina de estadística europea, en 2016, España, Portugal y Finlandia eran los únicos países que seguían sin recuperar los niveles de inversión previos a la crisis. Sólo en 2016, España invirtió un 9,1 % menos en I+D que en 2009, mientras que la UE en su conjunto dedicó el 27,4% más.

Alba Ancochea, directora de FEDER, informa que “a pesar de la disminución de recursos a nivel global, las partidas específicas destinadas a investigación se han incrementado en torno a un millón de euros. Así se deduce de la información que aporta el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad en el Informe del Estado del Arte sobre Enfermedades Raras en relación al importe total de los fondos públicos asignados a las acciones y proyectos de investigación en ER”.

Además, el CIBERER –el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras- ha incrementado su presupuesto anual en los últimos dos años en 200.000€ al incorporarse dos nuevos grupos de investigación. Según los últimos datos actualizados ofrecidos por el MAPER (Mapa interactivo desarrollado por el CIBERER con información de los proyectos de investigación biomédica que hay en marcha en España sobre enfermedades raras), se han financiado un total de 523 proyectos en España. De ellos, el 54% de la financiación ha sido de agencias nacionales y un 46% de fondos europeos.

Participación de pacientes en la investigación

En este escenario, y con las miras puestas en 2027, Alba Ancochea insta a “continuar el trabajo iniciado en 2017 en donde se buscaba generar y motivar una acción donde confluyan todos los agentes implicados y a través de la cual se favorezca el mecenazgo mediante un sistema de incentivos que haga posible la sostenibilidad y viabilidad de los proyectos de investigación en Enfermedades Raras”.

FEDER avanza firme en este objetivo. En concreto, acaba de formalizar un convenio con el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII). De esta manera, se busca dar respuesta al grave problema de la participación de los pacientes en la investigación. Según el último estudio de EURORDIS, Rare Barometer Voices, el 62% de las personas con enfermedades poco frecuentes en nuestro país no ha participado nunca en un estudio relacionado con su patología. Los obstáculos más destacados son: la falta de financiación pública, la falta de inversión privada y la prevalencia de las patologías que dificulta los resultados. A pesar de esta cifra, los pacientes siguen siendo uno de los agentes motores de la investigación en nuestro país.

“Las asociaciones promueven el desarrollo de registros específicos, el impulso de ensayos clínicos o la búsqueda de financiación”, apunta Carrión. Según la encuesta anual que FEDER realiza entre sus entidades miembro, el 38,6% de las entidades apoyan el desarrollo de proyectos propios y el 52% buscan recursos para desarrollar proyectos impulsados por otros organismos. Precisamente el Presidente de FEDER y su Fundación anuncia que “atendiendo a la demanda de nuestras asociaciones, en 2018 destinaremos 100.000 euros en ayudas a la investigación. Esto significa que en sólo un año, duplicaremos el total de las ayudas que hasta el momento hemos destinado a la investigación”.

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