Investigadores de Cádiz y Lleida han encontrado una nueva diana sobre la que desarrollar terapias para la ELA. Tal y como publicaron en una prestigiosa revista científica, han observado como la proteína p11 interacciona con un canal de calcio de la membrana de las motoneuronas (TASK1) y su relación con la excitabilidad de la membrana. Dado que en la ELA se genera una situación de excitotoxicidad por problemas en el equilibrio de calcio debido a la sobreestimulación de los receptores de glutamato, en este proyecto han estudiado si el papel de p11 modulando a TASK1 podría ser relevante.

En sus experimentos han podido observar cómo, al bajar con herramientas genéticas los niveles de p11, se ejerce un papel neuroprotector en ratones que tienen la mutación en SOD1 asociada a la ELA. Usando este modelo han podido ver también como los niveles de p11 son controlados por un factor de transcripción que hay en todas las células humanas que se llama SP1 de manera directa.

Con esta información, decidieron probar drogas que interferían con la actividad de SP1 de unirse a la región genética de p11 y encontraron que un anticancerígeno, Mit-A,tenía el efecto buscado. En ratones SOD1 comprobaron que había un efecto neuroprotector al retrasar la desregulación de los niveles de calcio, en parte por su capacidad de aumentar los niveles de TASK1 en las membranas de las neuronas. Obtuvieron, por lo tanto, retrasos en la aparición de los síntomas de ELA, se prolongó la supervivencia y se mejoraron los resultados motores de estos ratones sometidos al tratamiento con Mit-A con resultados similares a los observados en el tratamiento con Riluzol.   

Con este estudio se abre la puerta a una vía para tratar la progresión de la ELA que tiene una pequeña ventaja, que al ser un medicamento que, al estar siendo probados como tratamiento anticancerígeno, ya se tienen datos de su seguridad. Por tanto,  los ensayos clínicos para la ELA se podrían focalizar más directamente en estudiar el efecto en pacientes de ELA. Sería interesante también que hicieran estudios que permitieran ver si su efecto combinado con el Riluzol es sinérgico. Es un primer paso para que se generen nuevas terapias en un futuro, pero habrá que esperar cuales son los resultados que se obtengan en humanos.