Hoy, 20 de mayo, celebramos el Día Internacional del Ensayo Clínico con el fin de visibilizar la importancia que tienen estos estudios para los científicos y, por tanto, para la sociedad en su conjunto. La fecha conmemora el primer ensayo clínico documentado de la historia, que fue realizado en 1747 por el Dr. James Lind y que permitió descubrir que la causa del escorbuto que afectaba a los marineros de la armada británica era la deficiencia de vitamina C. Este ensayo sentó las bases para la investigación clínica actual.
Sin los ensayos clínicos, no habría ciencia. Tanto es así, que los ensayos clínicos son la única forma que tienen los investigadores para comprobar la seguridad y el efecto de un fármaco en experimentación para una determinada enfermedad. Los ensayos clínicos son, en ocasiones, la única esperanza para los pacientes que tienen una enfermedad sin un tratamiento establecido, como es el caso de la ELA.
Los nuevos fármacos se estudian primero en el laboratorio con ratones y, los que parecen prometedores, se estudian más a fondo con personas en diferentes fases. Los investigadores necesitan pruebas constantes para testar que un nuevo fármaco o tratamiento funciona y es seguro. Un ensayo clínico puede encontrarse en las siguientes fases:
- Fase I: experimentación en pacientes sanos (20-50 personas) donde se analiza la seguridad del compuesto.
- Fase II: experimentación en pacientes enfermos (20-50 personas) donde se analiza la seguridad, dosis y eficacia del fármaco.
- Fase III: experimentación en un mayor número de pacientes enfermos, para asegurar que los datos de las fases anteriores se corroboran en un mayor número de personas para que sea extrapolable al resto de la población.
A veces se habla de una fase IV, también llamada farmacovigilancia. Tras la aprobación y comercialización del medicamento, se continúa verificando sus efectos en la salud.
A día de hoy, la única medicación aprobada en Europa para los enfermos de ELA es el Riluzol, aunque estamos a la espera de la aprobación del Tofersen (únicamente sería para pacientes con mutaciones en el gen SOD1). El resto de tratamientos se encuentran en fase de experimentación.
Disponer de ensayos clínicos de ELA en España permite que determinados pacientes puedan acceder de manera precoz a tratamientos que de otra forma tardarían años en llegar comercializados. A continuación, compartimos una tabla con los ensayos clínicos activos actualmente en nuestro país:
| FASE | NOMBRE DEL ENSAYO | HOSPITAL | ENLACE |
| Fase II | CARDINALS | Hospital Vall D’Hebron | VER |
| Fase II | DAZALS | Hospital Vall D’HebronHospital de Málaga Hospital del Mar Hospital La Fe | VER |
| Fase II | TPN-101 | Hospital de Santiago Hospital Sant Pau Hospital La Fe Hospital Vall D’Hebron | VER |
| Fase III | AB19001 | Hospital Dr. Balmis Hospital de Santiago Hospital La Fe Hospital Bellvitge | VER |
| Fase III | ATLAS | Hospital La Fe | VER |
| Fase III | MAGNET | Hospital Bellvitge | VER |
| Fase III | LIGHTHOUSE II | Hospital del Mar Hospital La Fe Hospital de Navarra | VER |
En cada enlace se encuentra la información de cada ensayo junto con los criterios de inclusión/exclusión para saber si un paciente podría entrar en ellos. Tras valorar en cuáles podría participar, deberá contactar con el hospital u hospitales que sean más convenientes.
También existen otros ensayos activos a nivel internacional a los que se puede acceder a través de este enlace.
Además, si usted es paciente de ELA, existe TRICALS (el consorcio europeo de ensayos clínicos en ELA) donde puede registrarse para participar en alguno de los ensayos clínicos, siempre y cuando cumpla con los criterios establecidos. Inscríbase aquí y, de ser seleccionado, sería contactado.
Para cualquier pregunta sobre este asunto, no dudes en contactar con nosotros escribiéndonos un email a investigacion@ffluzon.org
