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V Jornada Científica Online «Ensayos clínicos y búsqueda de nuevas dianas terapéuticas contra la ELA”

por | 2 Nov 2021

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La jornada online “Ensayos clínicos y búsqueda de nuevas dianas terapéuticas contra la ELA”, organizada por la Fundación Ramón Areces y la Fundación Francisco Luzón, reunió este 26 de octubre de 2021 a responsables médicos e investigadores que trabajan en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). 

En la apertura del encuentro, el vicepresidente del Consejo Científico de la Fundación Ramón Areces y anfitrión de la jornada online, José María Medina, agradeció a los ponentes invitados su aportación al conocimiento sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica.

La presidenta ejecutiva de la Fundación Luzón, María José Arregui, envío en su nombre y en el de los tres hijos de Francisco Luzón un mensaje de ilusión y compromiso con el proyecto que su marido inició hace seis años. En esta V Jornada Científica que ambas entidades celebran de forma conjunta, María José Arregui quiso transmitir su agradecimiento a la Fundación Ramón Areces, por todo el apoyo que brinda a la Fundación Luzón, así como a los ponentes y a la moderadora del encuentro, la Dra. Mónica Povedano

La moderadora de la jornada online fue la Dra. Mónica Povedano, directora de la Unidad de ELA del Hospital de Bellvitge, quien explicó que el encuentro tenía como finalidad exponer las utilidades de la investigación básica para encontrar posibles dianas terapéuticas y su traslación a ensayos clínicos.

Biopsia líquida: una nueva vía de diagnóstico

La primera ponencia fue la de la Dra. Maite Mendioroz, de Navarrabiomed-Biomedical Research Center, que habló del papel de la biopsia líquida en el estudio de biomarcadores en enfermedades neurodegenerativas, concretamente en la ELA.

Explicó que la epigenética es el conjunto de mecanismos que, descrito de manera sencilla, “encienden y apagan los genes”. El mecanismo epigenético más estudiado es la Metilación del ADN. La información epigenética está en nuestras células y, para llegar a ella, se necesita acceso a través de otros fluidos, como la sangre. De ahí surge el proyecto de la biopsia líquida. Consiste en fragmentos de neuronas motoras que mueren y liberan su material genético, que llega hasta la sangre. A través de la biopsia líquida se pueden estudiar las marcas de metilación del ADN de dicho material genético. Esta es una nueva fuente de biomarcador epigenético para mejorar el diagnóstico no invasivo de la ELA.

Una proteína asociada a la ELA 

En la segunda ponencia de la jornada virtual, la investigadora Ana Martínez, del Centro de Investigaciones Biológicas del CSIC, se centró en la búsqueda de compuestos químicos como dianas terapéuticasrelacionada con agregados proteicos producidos en la enfermedad de motoneurona.

La proteína TDP-43 es un agregado que está presente en el 97% de los pacientes. La ELA es una enfermedad de la proteína TDP-43, que se asocia al ADN. Todos la tenemos, pero, en el caso de la ELA, se produce una ruptura de su equilibrio dinámico, de modo que esta proteína sale al citoplasma, donde se localiza la mayor actividad.

Cuatro ensayos clínicos en España y absoluta esperanza

El doctor Jesús S. Mora Pardina, de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael, intervino en tercer lugar y habló sobre el momento en el que se encuentran los ensayos clínicos, además de explicar las fases y las razones por las que las pruebas en el laboratorio aún no han dado lugar a un medicamento que llegue hasta los pacientes. 

Respecto a los ensayos clínicos, indicó que estamos en una era de absoluta esperanza, ya que en estos momentos hay cuatro ensayos en centros españoles, ensayos moleculares de compuestos químicos que intentan interferir con cualquiera de los mecanismos patogénicos que están ocurriendo en la célula, que se están descubriendo gracias a la investigación básica, para ver qué ocurre en el paciente y si se halla una mejora de la enfermedad. Entre estos ensayos clínicos habló sobre Masitinib, inhibidor de tirosina quinasa; Rendesentib, para contrarrestar la pérdida funcional; Edaravone, a la espera del estudio en Europa; y, por último, en Estados Unidos, la combinación de dos compuestos de base mitocondrial y del retículo endoplasmático celular.

Por último, destacó el gran papel de la investigación española en la lucha contra la ELA, animando a los pacientes a, siempre que puedan, participar en dichos ensayos.

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