Un nuevo sistema para acelerar la búsqueda de terapias contra la ELA

por | Ene 15, 2020 | Investigación | 0 Comentarios

En un estudio que ha sido liderado por la Dra. Hélène Blasco desde la Universidad de Tours, han encontrado un nuevo protocolo con el que identificar tratamientos que puedan ser eficaces en el tratamiento de la ELA.

La Dra. Blasco expuso la importancia de estudiar las variaciones metabólicas en la ELA, tanto para identificar nuevos biomarcadores que ayuden en el diagnóstico y pronóstico de la enfermedad como para buscar nuevas dianas terapéuticas, en la Jornada Internacional de ELA organizada por la Fundación Luzón el pasado día 2 de julio. En su nueva publicación muestran los resultados de otro trabajo de investigación donde se busca como mejorar el proceso para identificar tratamientos para la ELA.

En las motoneuronas de los enfermos de ELA se observa una acumulación de la proteína TDP-43 fuera del núcleo de las células, que es donde se localiza normalmente, y allí forma unos agregados que parecen tener un efecto dañino en las células. En un pequeño porcentaje de los casos esto se desencadena porque hay mutaciones en el gen con las instrucciones para formar a TDP-43, pero hay un algo porcentaje de casos en los que esto parece que sucede de manera secundaria según se desarrolla la enfermedad. De cualquier manera, el efecto no es bueno para las motoneuronas.

Para ver en detalle los parámetros más relevantes asociados a la agregación de TDP-43 comenzaron modificando una línea de células que cultivan en el laboratorio. Lo especial de estas células es que las hacen producir mucho más TDP-43 del que producirían normalmente. El hecho de que haya más TDP-43 del habitual basta para que la proteína pase a estar fuera del núcleo y que forme agregados, que es lo que ocurre en las motoneuronas de los pacientes de ELA. Y han observado además que esto basta para producir alteraciones en el funcionamiento de las células.

Las alteraciones en el funcionamiento de estas células cultivadas en el laboratorio activan señales de estrés y acaban por disminuir su viabilidad. El estrés celular provoca también un efecto tóxico en las mitocondrias, que es el orgánulo celular necesario para que se genere la energía con la que funcionan las células y tiene un papel importante en el desarrollo de la ELA.

Todo esto está desencadenado por la simple presencia de un TDP-43 perfectamente funcional y normal, pero en cantidades inusualmente altas. Esto demostraría que, aunque el gen TDP-43 no esté mutado, que otros factores aumenten esta proteína en las células puede desencadenar o potenciar los daños celulares que provocan la degeneración de las motoneuronas.

Estos cultivos celulares donde se está aumentando la cantidad de TDP-43, con los efectos tóxicos observados, servirán por lo tanto para probar de manera muy rápida y sencilla grandes cantidades de nuevos fármacos. Podría ser un buen protocolo para ayudar a encontrar nuevos tratamientos.

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