Nuevo mecanismo biológico implicado en el desarrollo de la ELA

por | May 7, 2020 | Investigación

La ELA es una enfermedad muy heterogénea, tanto en su desarrollo como en sus causas. Esto hace que parezca altamente improbable que se pueda encontrar un agente único culpable de la enfermedad. Pero descubrir qué diferentes mecanismos biológicos juegan un papel en la ELA es necesario para buscar terapias eficaces.

Una colaboración entre investigadores de Boston y Nueva York en Estados Unidos ha encontrado una nueva vía de señalización que podría usarse como diana terapéutica. La vía de la Fosfolipasa D.

En este estudio, han utilizado como modelo la mosca del vinagre, Drosophila melanogaster. Para tener resultados más robustos, han usado dos grupos de moscas diferentes. Un grupo era mutante para TDP-43 y el otro grupo para FUS. Ambas mutaciones están asociadas a la ELA. Estos tipos de mosca desarrollan ciertas características de la enfermedad y por eso se usan en el laboratorio.

En ambos grupos de moscas buscaron qué genes, al modificarlos, cambiaban los problemas relacionados con la ELA. Aquellos genes que provocaban que los síntomas se suavizaran eran comparados entre ambos grupos. Encontraron que había una parte de los resultados que eran solapantes. Con los 84 mejores resultados hicieron una tercera comprobación en otro tipo de moscas. Eligieron moscas con la mutación en el gen C9orf72 asociada a la ELA en humanos. En esta tercera comprobación encontraron 56 positivos.

De los genes que identificaron como posibles modificadores de la ELA, 6 actúan en un mismo proceso bioquímico. Este proceso se conoce como la vía de la Fosfolipasa D y es uno de los sistemas de señalización en las células.  

Pero cuando se hace un hallazgo en un modelo como las moscas siempre queda la duda de si funcionará también en el ser humano. Un paso intermedio habitual es usar ratones como modelo. Y estos investigadores pasaron a comprobar que, modificando la actividad de la Fosfolipasa D en roedores, también disminuían los síntomas tipo ELA. Los ratones usados eran mutantes para SOD1. Reuniendo los datos, modificar esta vía de señalización tenía efecto en cuatro modelos diferentes de la enfermedad en dos organismos distintos.

Se conocen distintas drogas que son capaces de actuar sobre la vía de la Fosfolipasa D. Los investigadores proponen comprobar el efecto de estas drogas en modelos preclínicos de ELA. Esta investigación supone una nueva e interesante posibilidad de encontrar un fármaco que pueda ser eficaz en la ELA.

0 comentarios

Descargar materiales

Contacto de prensa

Daniel González Pérez 
Responsable de Marketing, Comunicación y Digital
(+34) 91 447 56 77 / 659 906 792
comunicacion@ffluzon.org

Lorenzo Herrera Sánchez
Responsable de Captación de Fondos y Prensa
(+34) 91 447 56 77 / 659 906 792
colabora@ffluzon.org

Recursos Gráficos

Recursos Audiovisuales