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Se pone marcha la fase III de ADORE, un ensayo clínico para valorar si la edaravona puede retrasar el avance de la ELA

por | 16 Nov 2021

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ADORE (ALS Deceleration with ORal Edaravone) study

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de FAB 122 (Edaravona oral) en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica.

Código de estudio: FAB 122-CT-2001.  Patrocinador: Ferrer Internacional (Barcelona).

Se trata de un estudio fase III que se va a llevar a cabo en varios países y centros hospitalarios, con el objetivo de investigar si la administración vía oral una vez al día del medicamento FAB 122 (Edaravona en formulación oral) en pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es segura y puede retrasar el empeoramiento de la enfermedad (eficacia). La Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Hospital Universitario de Bellvitge es uno de los centros participantes.

Los datos previos con edaravona oral sugieren que mediante la eliminación de radicales libres de oxígeno y otros mecanismos, el FAB122 reduciría la muerte neuronal pudiendo esto influir positivamente sobre la progresión de la enfermedad. Este es el objetivo primario a demostrar en este estudio.

Como ocurre en todos los ensayos clínicos realizados en esclerosis lateral amiotrófica y otras enfermedades neurodegenerativas, para comprobar la eficacia y seguridad del FAB122 se comparara el fármaco en estudio con un placebo (sustancia sin propiedades farmacológicas) en una proporción 2:1, es decir, de cada 3 pacientes incluidos en este estudio, dos recibirán el fármaco y uno el placebo, siendo esta distribución al azar (estudio aleatorizado) y desconocida tanto para el paciente como para el clínico (estudio doble ciego).

La duración esperada del estudio es de unos 2 años, estando los pacientes en tratamiento y seguimiento entre 48 y 72 semanas. Concluido el estudio, si el fármaco demostrase eficacia, y hasta su aprobación, se ofrecerá a todos los participantes tomar el fármaco (continuar tomándolo si ya lo recibían o empezar a tomarlo si estaban en el grupo placebo).

Como en todos los ensayos clínicos la participación en el mismo es voluntaria, implica una serie exploraciones físicas y pruebas complementarias (analíticas, electrocardiogramas, escalas, etc.) y está sujeta a unos estrictos criterios de inclusión y exclusión (expuestos resumidamente, los más importantes, a continuación).

Si es paciente de ELA y está interesado en participar en el estudio, puede dirigirse al correo mmoralesd@bellvitgehospital.cat

CRITERIOS DE INCLUSIÓN (deben cumplirse para poder participar)

  • Edad entre 18 y 80 años (ambos incluidos), hombre o mujer.
  • Diagnóstico de ELA definida, probable, probable basada en laboratorio o posible, según los criterios de El Escorial.
  • Inicio de los primeros síntomas de la enfermedad no más de 24 meses antes.
  • No tener o tener escasa afectación respiratoria, definida con una capacidad vital lenta ≥ 70% (el día del screening).
  • Progresión en la escala funcional de esclerosis lateral amiotrófica -ALSFRS desde el inicio de los síntomas al screening entre 0.35puntos/mes y 1.5 puntos/mes.
  • Estar tomando dosis estables de Riluzole ≥30 días antes a la visita basal.
  • Si el participante está en edad reproductiva, es obligado el uso de medidas anticonceptivas tanto por el participante como su pareja.

 

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN (si se cumple alguno de ellos, no se puede participar)

  • Diagnóstico de esclerosis lateral primaria.
  • Diagnóstico de demencia frontotemporal.
  • Diagnóstico de otra enfermedad neurodegenerativa (por ejemplo, enfermedad de Parkinson o enfermedad de Alzheimer).
  • Diagnóstico de polineuropatía.
  • Otras causas de debilidad muscular
  • Otra afectación pulmonar diferente a la atribuible a la ELA.
  • Necesidad de ventilación mecánica.
  • Deterioro de la función renal (Aclaramiento creatinina < 50 ml/min. Cockroft Gault).
  • Antecedente de enfermedad hepática, hepatitis o enfermedad relevante de la vía biliar.
  • Positividad para HIV, virus hepatitis B o virus hepatitis C (aunque sea curada).
  • Otras condiciones clínicas:
  • Inestabilidad clínica a nivel cardiaco, pulmonar, endocrino, hematológico. Infección activa.
  • Psicosis o depresión mayor no tratada, en los 90 días previos al screening.
  • Deterioro cognitivo significativo, demencia o enfermedad psiquiátrica.
  • Dependencia a alcohol u otras sustancias.
  • Cáncer activo que este en tratamiento o pudiese requerir tratamiento durante el periodo de ensayo.
  • Cualquier comorbilidad que pueda influir en la valoración de la escala funcional de ELA (ALSFRS-R)
  • Haber tomado edaravona intravenosa en los 6 meses previos.
  • Haber estado expuesto a otro fármaco en ensayo en los 30 días previos.

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