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La FDA otorga una revisión prioritaria a la terapia AMX0035 contra la ELA

por | 13 Ene 2022

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La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión la solicitud de Amylyx Pharmaceuticals en busca de la aprobación de AMX0035 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La agencia reguladora también otorgó revisión prioritaria a la solicitud de nuevo fármaco (NDA), lo que reduce el tiempo de revisión de los 10 meses estándar a seis meses. Se espera una decisión de la FDA para el 29 de junio. 

La compañía tiene una aplicación similar bajo revisión en Canadá y tiene la intención de buscar la aprobación para la terapia en Europa en los próximos meses.

AMX0035 es una terapia de combinación de dosis fija que contiene dos moléculas pequeñas: fenilbutirato de sodio y ácido tauroursodesoxicólico. Individualmente, estos medicamentos se han utilizado en la clínica y han demostrado un buen perfil de seguridad. 

El tratamiento está diseñado para prevenir la muerte de las células nerviosas al bloquear las señales de estrés en las mitocondrias productoras de energía y el retículo endoplásmico, un componente dentro de las células involucrado en la producción, modificación y transporte de proteínas.

La solicitud se basó en datos del ensayo clínico de fase 2/3 CENTAUR de seis meses (NCT03127514), que investigó AMX0035 comparado con un placebo en 137 adultos  diagnosticados recientemente de ELA y cuya enfermedad estaba progresando rápidamente.

Casi todos los participantes (92%) que completaron CENTAUR luego eligieron ingresar a su estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) (NCT03488524), que incluyó hasta 30 meses de tratamiento con AMX0035.

Los resultados más relevantes demostraron que la terapia redujo significativamente el deterioro funcional y prolongó la supervivencia en comparación con un placebo. Los hallazgos de CENTAUR y OLE también mostraron que los participantes inicialmente asignados a AMX0035 en CENTAUR vivieron significativamente más que los que inicialmente recibieron placebo, una media de 25 meses frente a 18,5 meses, lo que representa 44% menos de riesgo de muerte.

La dosificación ha comenzado en el ensayo de fase 3 PHOENIX (NCT05021536), que se espera que incluya hasta 600 participantes cuyos síntomas comenzaron en los últimos dos años, un criterio menos estricto que el requerido para el ensayo CENTAUR. 

Los participantes serán asignados al azar para tomar un placebo o AMX0035 durante 48 semanas. El ensayo evaluará los cambios en una evaluación conjunta del deterioro funcional, medido con la Escala de Calificación Funcional ALS-Revisada (ALSFRS-R), y la supervivencia. Los resultados secundarios incluyen cambios en la función pulmonar, la necesidad de ventilación y la calidad de vida.

La inscripción está en curso en 65 sitios en EE. UU. y Europa, como parte de las colaboraciones con el Northeast ALS Consortium (NEALS) y la Iniciativa de investigación de tratamientos para curar la ELA (TRICALS), respectivamente.

Amylyx dijo que también se está preparando para presentar un programa de acceso ampliado (EAP) en EE. UU. en los próximos meses, que brindaría acceso a los pacientes con ELA que no son elegibles para el ensayo PHOENIX. Si se aprueba, el EAP se ejecutará junto con el ensayo PHOENIX y la revisión de solicitud de nuevo fármaco.

Escrito por: Dr. Steve Bryson

Link a los datos de CENTAUR (en inglés):

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT03127514

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