El nuevo estudio de Acta Neuropathologica revela que el axón neuronal es más corto en las células afectadas por la ELA

por | 2 Feb 2021

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Mitochondrial bioenergetic deficits in C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis motor neurons cause dysfunctional axonal homeostasis. Arpan R. Mehta, Acta Neuropathologica

Recientemente se ha publicado un estudio sobre ELA en la revista Acta Neuropathologica por el Dr. Mehta con unos resultados muy positivos. El equipo del Dr. Mehta ha demostrado por primera vez que el axón neuronal, que se conecta y envía impulsos eléctricos desde las células nerviosas al músculo, es más corto en las células afectadas por la enfermedad. Los investigadores han encontrado una conexión entre el daño de las neuronas motoras, observado en esta enfermedad, y una disminución del metabolismo energético creada en la mitocondria de dichas células. Para dicho estudio han empleado la manipulación genética en motoneuronas provenientes de células madre, obtenidas de pacientes de ELA, cuyo origen está situado en la mutación del gen C9orf72.

Este estudio, realizado en una pequeña muestra poblacional, ha obtenido unos resultados muy positivos en los experimentos realizados in vitro, es decir, en las células de estudio en el laboratorio. Ahora comienza un largo camino que podría durar varios años, posiblemente estaríamos hablando de una ventana de diez años. La continuación de este estudio constará de varias fases: una fase inicial in vitro para ampliar la muestra poblacional ya que solo se ha realizado en cinco muestras, seguido de una fase in vivo, es decir, en individuos, donde será necesario comprobar la eficacia de esta herramienta terapéutica en una amplia muestra poblacional. Al tratarse de manipulación genética de células madre proveniente de pacientes con la mutación del gen C9orf72, se requieren ensayos muy escrupulosos de seguridad para poder llevar a cabo futuros ensayos clínicos para ser validada así esta herramienta terapéutica en el tratamiento de ELA.

La implicación del metabolismo en el sistema nervioso en las distintas enfermedades neurodegenerativas es un campo nuevo de estudio muy prometedor y que está revelando resultados muy satisfactorios. Los esfuerzos centrados en estas investigaciones pronto revelaran nuevos mecanismos implicados en la neurodegeneración y, por tanto, nuevas dianas terapéuticas para poder abordar dichas enfermedades.

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