Declaración de Orphazyme a los miembros de la Comunidad de ELA

por | Jun 2, 2021 | Actualidad, Investigación

Durante la celebración del ENCALS MEETING 2021 celebrado del 12-14 de mayo, ORPHAZYME anunció los últimos resultados de su ensayo clínico de fase 3 de arimoclomol en ELA.

En vista de estos resultados, ORPHAZYME ha declarado lo siguiente:

Este ensayo no cumplió con nuestros criterios de valoración primarios y secundarios para mostrar beneficios para las personas que viven con este enfermedad terrible y desafiante. Es importante señalar que no se informaron problemas de seguridad importantes en el ensayo.

Somos muy conscientes de la urgente necesidad de opciones eficaces para esta enfermedad, y apreciamos y compartimos la decepción de la comunidad por este resultado negativo.

Todo el equipo de Orphazyme está profundamente agradecido por el apoyo y el aliento que hemos recibido de la comunidad ALS durante el transcurso de este programa. También estamos profundamente agradecidos por la participación de muchas personas que viven con ELA y sus seres queridos que hicieron posible el estudio. Los investigadores del ensayo recibirán información sobre los resultados y comunicarán los próximos pasos a los participantes del estudio en las próximas semanas.

Nuestro trabajo continúa para completar análisis adicionales sobre los resultados completos, y publicaremos los resultados completos del estudio en un foro apropiado a finales de este año.

Aunque el ensayo no arrojó el resultado que esperábamos, creemos que los datos contribuirán de manera significativa a la comprensión científica de la ELA, y específicamente al papel de la respuesta de la proteína de choque térmico en la presentación clínica de la enfermedad. Con más de 18 meses de evaluación, este ensayo representó uno de los estudios clínicos de mayor duración en esta categoría, por lo que creemos que los resultados informarán nuevas ideas para futuras investigaciones que, en última instancia, beneficiarán a las personas que viven con ELA.

Estamos disponibles para responder cualquier pregunta de la comunidad y nos comprometemos a compartir más información a medida que esté disponible. Gracias nuevamente por su amable colaboración y apoyo”.

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