01, December

NOTA DEL Dr.MORA SOBRE EL ENSAYO CON TIRASEMTIV EN PACIENTES CON ELA


A la vista de la publicación por parte de la compañía Cytokinetics de resultados negativos del estudio VITALITY-ALS, un ensayo clínico fase III con el compuesto tirasemtiv en pacientes de ELA, solicitamos al Dr. Mora su colaboración en nuestro blog.

 Os traemos aquí sus reflexiones, no sin antes agradecerle sinceramente su colaboración.

 

Ensayo con Tirasemtiv en pacientes con ELA

 

La empresa farmacéutica americana Cytokinetics anunció el pasado 21 de noviembre en una nota de prensa los resultados negativos del ensayo clínico Vitality-ALS con su fármaco tirasemtiv. El ensayo, una fase III multinacional en pacientes con ELA, no consiguió demostrar de forma significativa un efecto beneficioso del fármaco sobre deterioro de la capacidad respiratoria y de otras funciones neuromusculares durante el periodo del tratamiento de 48 semanas.

Aunque no se produjo ningún efecto secundario importante, si los hubo frecuentemente menores que hicieron que un número significativo de pacientes no tolerara el fármaco a las dosis propuestas y tuvieran que retirarse del estudio. Sí que se evidenció que los pacientes que toman tirasemtiv, en cualquiera de las dosis toleradas, tienen un deterioro menor en la capacidad respiratoria que los que han tomado placebo, siendo mayor la diferencia en los pacientes que han tolerado las dosis más altas. Esta mejoría no alcanzó a tener significación estadística suficiente en el conjunto del estudio.

El ensayo Vitality-ALS ha sido el último ensayo multinacional en fase III realizada en pacientes con ELA en el mundo. Un ensayo aleatorizado, doble ciego controlado por placebo (ensayo en fase III que determina la eficacia y seguridad de un fármaco), en el que han participado unos 600 pacientes de Europa occidental y Norteamérica. En España, 30 pacientes han participado en el ensayo realizado, en el Hospital San Rafael de Madrid.

Al terminar el estudio todos los pacientes pasaron a tomar el fármaco de forma abierta primero hasta saberse los resultados del ensayo doble ciego y ahora hasta que se determine cuáles son los pasos que seguir en una reunión de los investigadores en el próximo Symposium Internacional de ELA que se celebra en Boston del 5 al 9 de diciembre después de presentar y discutir en detalle los resultados del estudio.

El fármaco ensayado, tirasemtiv, es un activador de la troponina, proteína muscular clave en el proceso de la contractibilidad muscular. Estudios preclínicos con animales, y ensayos clínicos previos en fases iniciales sí mostraron que el fármaco aumenta la contractibilidad muscular mejorando su eficiencia. Sin embargo, la presencia de efectos secundarios en bastantes pacientes al llegar a dosis más altas que terapéutica podrían ser eficaces y obligarles a retirarse del estudio ha limitado su eficacia y probablemente los resultados del estudio.

Es por ello que la compañía farmacéutica ha desarrollado ya otro compuesto de la misma familia de activadores de la contracción muscular, de mayor potencia que el tirasemtiv y sin sus efectos secundarios (el CK-2127107), cuya seguridad ya está siendo estudiada en ensayo fase II en centros americanos. Confiamos plenamente en que podremos ensayar la eficacia de este nuevo fármaco en España en un ensayo fase III en cuanto este sea factible.

Jesús S. Mora Pardina

Director Unidad de ELA

Hospital San Rafael, Madrid

 

Información relacionada:

 

Nota de prensa de la compañía accesible en: http://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-negative-results-vitality-alshttp://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-negative-results-vitality-als

“*La información aquí suministrada no debe ser entendida en ningún caso como un sustituto del oportuno consejo médico profesional.”

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